基因治疗（GeneTherapy）是利用遗传物质治疗或预防疾病——通常是可能危及生命或致人衰弱且治疗选择有限的罕见遗传性疾病。目的是开发出一种一次性疗法，以纠正疾病的潜在遗传原因。
迄今为止，已有23种基因和细胞治疗产品获得美国FDA批准，其中包括对神经肌肉疾病、遗传性失明、某些血液癌症等疾病的颠覆性疗法。
曲折中前行，基因治疗未来已来
经蛋壳研究院汇总梳理，基因治疗的发展可分为初期探索、狂热发展、曲折前行、再度繁荣4个阶段，下面列示了各个时期的标志性事件。
■初期探索（-s）
年，美国分子生物学家、诺贝尔生理学或医学奖获得者JoshuaLederberg首次提出“基因交换和基因优化”概念，标志着基因治疗的起点。
年，美国医生StanfieldRogers试图通过注射含有精氨酸酶的乳头瘤病毒来治疗一对姐妹的精氨酸血症，这是首例人体试验，试验以失败告终。
■狂热发展（-）
年，“基因治疗之父”WilliamFrenchAnderson医生领衔开展了全球首例针对重症联合免疫缺陷病的基因治疗，患者为一名美国4岁女孩。接受治疗后，其机体产生腺苷脱氨酶的能力有所提高，病情得到缓解，该患者目前仍然存活。
年，ZFN基因编辑技术发明。
■曲折前行（-）
年，美国男孩JesseGelsinger参与了宾夕法尼亚大学的基因治疗项目，接受治疗4天后因病毒引起的强烈免疫反应导致多器官衰竭而死亡。该事件是基因治疗发展的转折点。
年，FDA暂时中止了所有用逆转录病毒来改造血液干细胞基因的临床试验，但经过3个月严格审核权衡后，又允许基因治疗临床试验继续进行。
年，TALEN基因编辑技术发明。
■再度繁荣（至今）
年，美国科学家JenniferDoudna及法国科学家EmmanuelleCharpentier发明了CRISPR/Cas9基因编辑技术，这是基因治疗领域革命性的事件。
年12月，FDA批准了全球首款基因治疗产品Luxturna，用于治疗双等位RPE65基因突变导致的2型先天性黑蒙症LCA。年被称为基因治疗“元年”。
年10月，CRISPR/Cas9基因编辑技术发明者获得诺贝尔化学奖。法籍微生物学家EmmanuelleCharpentier博士和美国国家科学院院士JenniferA.Doudna博士获得了年诺贝尔化学奖，这两位女科学家共同发现了Cas9的切割作用和crRNA的定位作用，并将crRNA与tracrRNA可以融合成单链引导RNA（sgRNA）。
政策助力，资本狂热，基因治疗前景广阔
政策助力基因治疗领域健康发展。无论是“十四五”规划将基因组学研究纳入重点发展领域，罕见病相关政策红利推动疾病诊疗，还是监管政策对CRISPR-Cas9等基因编辑工具的具体规范要求，都让基因治疗领域的发展更有迹可循。
全球细胞与基因治疗投融资火热。随着年FDA批准Luxturna，Kymriah和Yescarta以来，CGT行业的快速发展吸引了大量资本的流入，据alliancerm披露，全球CGT领域投融资总额从年约50亿美元快速增长至年约亿美金。
国内基因治疗领域多家企业频获融资，助推创新发展。无论是基因治疗药物研发的基因增补还是基因编辑领域，近年多家企业获得大额融资。
例如纽福斯生物，朗信生物，嘉因生物，至善唯新，博雅辑因，瑞风生物，辉大基因，正序生物，锐正基因等，单轮即获亿元级融资。
同时，近年为CGT提供CDMO服务的企业也融资频繁，例如年3月22日科创板上市的和元生物，以及金斯瑞，宜明细胞，派真生物等，均获单轮数亿元融资。
资料来源：动脉橙数据库，公开信息，蛋壳研究院
基因治疗飞速发展，前景广阔。预计年全球及中国规模达.4亿美元和.9亿元，-年CAGR高达71.2%和.0%。
内容来源：动脉网
鉴于此，和达新药势·第六届国际生物医药（杭州）创新峰会将针对基因治疗领域开展专题论坛讨论，欢迎各位前来交流。
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大会亮点
大会框架
精彩日程
主论坛：聚焦医药前沿，链接产业资本
分论坛一：抗体药国际化之路与差异化突破
分论坛二：细胞治疗创新发展论坛
分论坛三：外用制剂的开发和改良
分论坛四：基因治疗前沿发展论坛
分论坛五：核酸药物开发与设计论坛
分论坛六：医药投资与合作论坛
嘉宾阵容
大会地址
杭州和达希尔顿逸林酒店（浙江省杭州市钱塘区金沙大道号）
参会群体
组织机构
指导单位：浙江省人民政府、国家药监局（待定）
主办单位：杭州市人民政府、中国（浙江）自由贸易试验区工作领导小组办公室
承办单位：杭州钱塘区人民政府、中国（浙江）自由贸易试验区杭州片区管理委员会
协办单位：中共杭州市钱塘区委统一战线工作部、杭州市钱塘区归国华侨联合会、中国（浙江）自由贸易试验区杭州片区钱塘管理办公室、中共杭州市钱塘区委人才工作领导小组办公室、杭州医药港管理办公室、杭州和达高科技发展集团有限公司、QBayCenter钱塘中心
支持单位：浙江省经济与信息化厅、杭州海关、浙江省药监局（待定）
合作单位：bioSeedin柏思荟、领业医药、浙商杂志、中国医药质量管理协会