年3月4日Allergan（NYSE：AGN）和EditasMedicine（NASDAQ：EDIT）在BRILLIANCE试验AGN-（EDIT-）中宣布了对第一位患者展开治疗，AGN-（EDIT-）是一种通过视网膜下注射给药的实验性药物，正在研发中，用来治疗CEP型莱伯氏先天性黑朦。莱伯氏先天性黑朦是一种常染色体隐性遗传病，是导致儿童失明的主要遗传疾病。最常见的两种基因型是莱伯氏先天性黑朦RPE65（约占所有该病患者的16%，Spark的天价获批药LUXTURNA针对的正是RPE65基因）及CEP（约占所有该患者的30%）。CEP基因突变是莱伯氏先天性黑朦最常见也是最严重的类型，每10万新生儿中，就有2-3人得病。该试验是世界上第一个针对人体内CRISPR基因组编辑药物的研究。研究将评估AGN-的安全性、耐受性和功效。拟入组病人18例。年3月，两家公司结成战略联盟，Allergan获得了独家授权，并有权许可Editas的多达五个针对眼部疾病的基因组编辑程序。
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