来源：金融界网站
CRISPR基因编辑领域的在研项目前所未有地多，有望带动相关股票今年大幅上扬。
市场上是否有很多有关CRISPR基因编辑的炒作？绝对是。虽然这种炒作有时可能过头，但实情是CRISPR（即clusteredregularlyinterspacedshortpalindromicrepeats，中文为成簇、规律、间隔、短回文的重复序列）有巨大潜力改变多种疾病的治疗方式。
随著人类临床试验展开，年对顶尖CRISPR基因编辑股而言是重要的一年。CRISPRTherapeutics（NASDAQ:CRSP）成为最大的赢家，原因是这些研究针对其领先的候选药物。
不过，EditasMedicine（NASDAQ:EDIT）和IntelliaTherapeutics（NASDAQ:NTLA）去年的业绩也不俗。
但正如Bachman-TurnerOverdrive的歌曲《Youain’tseennothingyet》一样，这个行业的好戏还在后头，这就是为何年应该是CRISPR基因编辑类股迄今表现最好的一年。
主要的临床研究
CRISPRTherapeutics和合作伙伴VertexPharmaceuticals（NASDAQ:VRTX）在去年11月公佈，其中一项CRISPR基因编辑疗法的首批临床研究初步结果令人鼓舞。一名输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者在接受CRISPR治疗CTX输注9个月后，已无需再输血。在另一项研究中，一名镰刀型红血球疾病（SCD）患者在接受CTX输注4个月后，已没有再出现血管阻塞性危象（Vaso-occlusivecrises，VOC）。VOC为镰刀型红血球疾病的併发症，会令患者感疼痛。该病人之前平均每年出现7次VOC。
现在断定该疗法的疗效仍言之尚早，而且该初步结果只是针对两名患者。然而，这个好消息已足以让Vertex行政总裁表示CTX有潜力治疗β地中海型贫血和镰刀型红血球疾病。
年应会有更多研究成果，或令有关这两种遗传病的潜在治疗方法讨论更热切。CRISPRTherapeutics的两项早期临床试验方面，初步结果预计要到年初才出炉。不过，两项研究的主要目标是患者接受CTX-输注后6个月后，病情能显著改善至少3个月。如果有更多病人的病情可达至前两名病人的改善程度，公司或会在公佈有关消息。
此外，CRISPRTherapeutics在年还可能会公佈CTX用于治疗B细胞恶性肿瘤的早期临床研究的初步结果。CTX是CRISPRTherapeutics首次在人体进行试验的同种异体（AllogeneicCAR-T）嵌合抗原受体T细胞疗法。同种异体CAR-T疗法或彻底改变治疗血癌的方式。在目前的CAR-T疗法下，患者的T细胞需被送往实验室进行基因改造，需时数周，而且费用非常昂贵。同种异体CAR-T疗法（有时被称为“现成的”（off-the-shelf）疗法）则使用健康供体的T细胞，可以快速用于患者身上，而且成本低得多。
到目前为止，我们只提及体外CRISPR治疗，即细胞在患者体外进行基因编辑，再通过输注注入患者体内。不过，随著首个在体内进行CRISPR基因编辑的疗法面世，年初很可能迎来另一个重要的里程碑。EditasMedicine已筛选第一批患有莱伯氏先天性黑蒙10型（LCA10）的患者，该病是造成遗传性失明的主因，可以透过EDIT-（一种注射进患者的视网膜下的疗法）治疗。
扩大目标
除了目前正进行的临床研究，投资者不妨留意今年针对其他治疗目标的CRISPR基因编辑的新临床试验。CRISPRTherapeutics计划在年上半年展开一项早期临床研究，评估其第二种同种异体CAR-T疗法CTX在治疗多发性骨髓瘤的疗效。
Editas希望在年年底之前向合作伙伴爱力根（Allergan）（NYSE:AGN）提供针对「2A型遗传性耳聋-色素性视网膜炎综合症」（Ushersyndrometype2a，USH2A）的潜在疗法。和LCA10一样，USH2A是一种罕见的遗传性眼疾。爱力根有权选择加入该项目。不管爱力根会否参与，Editas都可能在今年向FDA提出申请，就CRISPR疗法进行第二次临床研究。
IntelliaTherapeutics今年亦将迈出一大步。公司预计会在年年中之前向FDA申请展开一项临床研究，评估CRISPR疗法NTLA-2在治疗罕见的遗传性疾病「TTR类淀粉沉积症」中的疗效。
潜在投资策略
CRISPR基因编辑类股今年应该是迄今为止表现最出色的一年，而投资者或可透过以下几种方式获利：
1.买入一只或多只专注于CRISPR的生物科技股。
2.买入CRISPR生物科技股的一个或多个主要合作伙伴的股票。
3.买入交易所买卖基金（ETF）。
选项1的潜在收益最大，其次为选项2，最后为选项3。不过，无论您选择哪一种方法，投资生物科技股都有风险，尤其是临床试验失败的风险。选项1的风险最大，选项2和3的风险则较小。
喜欢选项1的投资者可能会优先选择CRISPRTherapeutics和EditasMedicine，因为这两家生物科技公司的在研项目均领先Intellia。
选项2方面，相关的主要合作伙伴包括Vertex、爱力根、拜耳（Bayer）（和Vertex一样，拜耳亦是CRISPRTherapeutics的合作伙伴，并持有其股份）、必治妥施贵宝（Bristol-MyersSquibb）（在收购Celgene后成为Editas的合作伙伴）和Regeneron（与Intellia为合作伙伴）。您也可加入正收购爱力根的艾伯维（AbbVie）。Vertex的增长前景可能众多公司之中最出色的一间，原因是其囊状纤维化药物表现强劲。
选项3方面，SPDRSPBiotechETF持有的股票包括Editas、Intellia、Vertex、Regeneron和艾伯维。此外，iSharesNasdaqBiotechnologyETF持有CRISPRTherapeutics、Editas、Intellia、Vertex和Regeneron的股票。
所以采取大包围的方法，持有一只专注于CRISPR的生物科技股、CRISPR生物科技股三个主要合作伙伴的股票，以及一只顶尖的生物科技ETF。年将是迄今为止CRISPR基因编辑类股表现最好的一年，但整体而言，生物科技类股今年的表现亦将非常出色。
